8 maggio 2019: Giornata Internazionale della Talassemia

8 maggio 2019: Giornata Internazionale della Talassemia

Anche quest’anno l’8 maggio 2019 sarà celebrata la Giornata internazionale della talassemia, con lo scopo di sensibilizzare la comunità e supportare tutti i pazienti affetti da questa patologia e le loro famiglie. Infatti, nonostante i progressi raggiunti negli ultimi decenni, per milioni di persone affette da talassemia l’accesso fisico o finanziario a servizi sanitari di qualità gratuiti è ancora difficile. In occasione di questo evento, la Thalassemia International Federation (TIF) ha organizzato 3 concorsi online (una sfida video, un concorso fotografico e una gara di racconti), invitando la comunità mondiale della talassemia a inviare video, storie e fotografie (o collage).

La Giornata internazionale della talassemia 2019 sarà l’occasione per discutere anche l’importanza degli studi ad hoc sulle popolazioni pediatriche per lo sviluppo di farmaci specifici per i bambini affetti da talassemia.

Il Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF), come coordinatore di DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatrics), sostiene fortemente questa iniziativa e continua ad essere proattiva nel promuovere la ricerca nel campo della talassemia.

DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatrics) è stato un progetto europeo di 6 anni finanziato dal 7 ° Programma Quadro Europeo per la Ricerca e lo Sviluppo Tecnologico, con lo scopo di studiare l’efficacia e la sicurezza del deferiprone (il primo chelante del ferro orale sviluppato in Europa) nei bambini affetti da β-thalaessemia maggiore e altre emoglobinopatie trasfusione-dipendenti.

In particolare, il Progetto ha incluso tre studi volti a valutare la farmacocinetica (studio DEEP-1), l’efficacia / sicurezza (studio DEEP-2) e la sicurezza a lungo termine (studio DEEP-3) del deferiprone in questa specifica popolazione di pazienti, in conformità con il Piano di indagine pediatrica (PIP) approvato dal comitato pediatrico EMA (PDCO). Le attività di ricerca hanno coinvolto 16 partner europei e non europei (tra cui centri ospedalieri, università, aziende e associazioni di ricerca) e incluso 23 centri di reclutamento in paesi dell’UE (Cipro, Grecia, Italia, Regno Unito) e non UE (Albania, Egitto, Tunisia).

Con il reclutamento di oltre 600 bambini nei tre studi clinici, il progetto ha fornito evidenze scientifiche a supporto dell’uso di DFP nei pazienti pediatrici. Sulla base dei risultati ottenuti, un’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) della nuova formulazione di deferiprone sarà presentata dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio (ApoPharma Inc.).

Maggiori informazioni sull’evento sono disponibili a questo link.

2019-05-03T10:24:30+00:00 02/05/2019|Categories: News & Eventi|