Ricerca Clinica

Ricerca Clinica 2020-04-08T11:53:42+00:00

Dal 2002 CVBF è coinvolto nell’esecuzione di studi clinici nel campo delle malattie pediatriche e rare in qualità di sponsor e Contract Research Organisation (CRO). Le attività coprono tutte le fasi dello sviluppo e della gestione di trial clinici fornendo servizi specifici relativi alla gestione della sperimentazione clinica, alla selezione e alla contrattualizzazione dei siti clinici, nonché alla gestione del farmaco, alla gestione e al monitoraggio dei dati, all’analisi statistica e alla farmacovigilanza.

CVBF è accreditato come promotore no profit di studi clinici dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e come Contract Research Organisation dall’AIFA dal 2009.

Molte attività sono condotte nel contesto di progetti finanziati dall’UE e si concentrano sullo sviluppo e l’applicazione di metodologie innovative negli studi clinici per popolazioni speciali (ad esempio malattie rare e pediatriche), nonché sulla gestione di studi interventistici e  non, studi farmaco-economici e di registri delle malattie.

Con riferimento ai “Modelli innovativi per studi clinici”, CVBF ha anche sviluppato attività di ricerca volte a sviluppare e migliorare alternative plausibili scientificamente, clinicamente e logisticamente ai progetti classici per studi clinici pediatrici. Tali risultati sono stati inclusi in corsi di formazione e pubblicazioni peer-reviewed e sono stati applicati in studi clinici pediatrici.

L’attività regolatoria comprende la stesura e supervisione della documentazione e dei dossier per le procedure di autorizzazione nazionali ed europee (Designazione Orfana, Piano di Sviluppo Pediatrico, Scientific Advise, Centralised Marketing Authorisation, Advanced Therapy, ecc.), inclusa la documentazione per le autorizzazioni allo svolgimento delle attività di sperimentazione clinica nazionale e multinazionale con accesso a EUDRACT e EudraVigilance.

Con riferimento alle sperimentazioni cliniche, il CVBF è in grado di svolgere attività di Contract Research Organization (CRO) per le autorizzazioni, i contratti, l’individuazione dei centri satelliti a livello nazionale ed internazionale, il monitoraggio degli studi, le attività di audit, i report statistici, la farmacovigilanza.

TRIAL MANAGEMENT AND MONITORING area is involved in the study management, starting from its planning to publication of results and in monitoring activities.

Activities referring to the area include:

  • coordination necessary for the activation and the management of the centres involved in the clinical studies;
  • evaluation of the timing of the implementation and organization of the monitoring activities;
  • planning and coordination of ad hoc meeting with the study team to ensure the implementation and the realization of the action plans;
  • preparation and participation to the events with the investigators;
  • coordination and support to all the functions involved in both CVBF and external trials.

The monitoring activities consist in the supervision of the trend of the clinical study in order to guarantee that the study is conducted, recorded and reported in compliance with the protocol, the Standard Operative Procedures (SOPs) and the Good Clinical Practice (GCP). In particular, such activities include the qualification visit of the clinical centres (Site Qualification Visit – PSV), the visits at the beginning of the study (Study Initiation Visit – SIV), monitoring at site (Monitoring Visits – MOVs) and the visits at the end of the study (Close-Out Visit – COV) as well as the redaction of the reports (qualification, initiation, monitoring, close-out). In addition, monitoring activities may involve

centralized monitoring and periodic contacts with site for enrolment rate verification and solution of problems/pendings.

L’area di Trial Management e Mnitoraggio è coinvolta nella gestione dello studio, dalla sua pianificazione alla pubblicazione dei risultati e nelle attività di monitoraggio.

Le attività relative a questa area includono:

  • Attività di coordinamento necessarie per l’attivazione e la gestione dei centri coinvolti negli studi clinici;
  • Valutazione dei tempi di realizzazione ed organizzazione delle attività di monitoraggio;
  • Programmazione e coordinamento di riunioni ad hoc con il team di studio per assicurare l’implementazione e il completamento dei piani d’azione;
  • Preparazione e partecipazione ad eventi con gli sperimentatori;
  • Coordinamento e support a tutte le funzioni coinvolte nel trial sia del CVBF che esterne.

Le attività di monitoraggio consistono nella supervisione dell’andamento dello studio clinico per garantire che questo sia condotto, registrato e documentato, in osservanza del protocollo, delle Procedure Operative Standard (SOP), delle Good Clinical Practice (GCP) . In particolare, tali attività includono la visita di qualificazione dei centri clinici (Pre-Site Qualification Visit-PSQV), le visite di avvio studio (Study Initiation Visit- SIV), le visite di monitoraggio (Monitoring Visits-MOVs) e le visite di chiusura dello studio (Close-out Visit- COV) nonché la redazione dei relativi report (qualificazione, avvio, monitoraggio e chiusura). In aggiunta, le attività di monitoraggio potrebbero includere monitoraggio da remoto e contatti periodici con i centri per la verifica dello stato di arruolamento e la risoluzione di problemi.

Le risorse che operano in questa area forniscono supporto nelle attività di gestione del prodotto sperimentale previste all’interno di trial clinici.

In particolare, le attività di gestione del prodotto sperimentale sono:

  • coordinamento dei processi logistici dei prodotti sperimentali tra lo Sponsor, il/i Produttore/i e i siti clinici facilitando le comunicazioni e gli scambi documentali;
  • monitoraggio dei processi di spedizione, ricezione, stoccaggio, utilizzazione, ritiro e smaltimento (locale e/o centralizzato) degli IP in osservanza del protocollo, delle Procedure Operative Standard (SOP), delle Good Clinical Practice (GCP);
  • raccolta della documentazione ai fini della tracciabilità e archiviazione della stessa (Trial Master File);
  • supporto allo Sponsor e/o al Produttore/i per le attività di packaging ed etichettatura (o la rietichettatura, se richiesto) dei prodotti sperimentali in conformità al protocollo e requisiti normativi;
  • stesura e revisione di Procedure Operative Standard (SOP) di gestione del prodotto sperimentale,
  • partecipazione alla revisione dei documenti di ricerca clinica (ad es. protocolli, manuali di studio, report clinici);
  • attività di training per la gestione del prodotto sperimentale

Di seguito la lista degli studi condotti e in corso.

Di seguito la lista degli studi condotti e in corso.

STUDI CLINICI

Lo studio intende fornire una validazione prospettica e una valutazione clinica della sicurezza e dell’efficacia di un nuovo regime posologico di posaconazolo per bambini e adolescenti con fibrosi cistica e infezione da Aspergillus.

Prospective multicentre randomised, placebo-controlled double-blind trial to verify the effects of the administration of probiotics on intestinal microflora in paediatric patients with Cystic Fibrosis.

A double blind, randomised, multicentre, active controlled, parallel-group, phase III trial to evaluate the efficacy, safety and pharmacokinetics of intravenous clonidine (hydrochloride) compared to midazolam for sedation in children from birth to less than 18 years of age. The study is aimed at comparing a new paediatric formulation of clonidine with midazolam. It is ongoing and involves 5 EU countries.

Multi-centre, oral single dose experimental and modelling study to evaluate the pharmacokinetics of deferiprone in patients aged from 1 month to less than 6 years of age affected by transfusion-dependent haemoglobinopathies. The study was concluded on February 2014, providing scientific evidence that the dosage of deferiprone used in adults can provide sufficient exposure to ensure efficacy also in small children and allowing children aged under 6 years of age to start to be recruited in DEEP-2 Safety/Efficacy Study. The study has enrolled a total of 23 patients, of which 18 were considered as evaluable.

Studio clinico multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato, di non-inferiorità per valutare l’efficacia e la sicurezza del deferiprone in confronto al deferasirox in pazienti pediatrici di età compresa tra 1 mese e 18 anni non compiuti affetti da emoglobinopatie trasfusione-dipendenti.

 Innovative Devices for the prevention of recurrent VAginitis

Studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, controllato, multicentrico, di non-inferiorità, per confrontare una formulazione liquida di gabapentin al tramadolo in termini di farmacocinetica, efficacia e sicurezza nei bambini di età compresa tra 3 mesi e 18 anni non compiuti con dolore cronico moderato o severo di origine neuropatica o mista.

Studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di superiorità, per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, l’efficacia di una formulazione liquida di gabapentin in combinazione alla morfina nei bambini di età compresa tra i 3 mesi e 18 anni non compiuti con dolore cronico severo di origine neuropatica o mista.

Studio prospettico, monocentrico, post-CE per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con iniezione intra-articolare di Hymovis® SPORT (32 mg / 4 ml) nella gestione del dolore e della funzione del ginocchio in pazienti attivi affetti da osteoartrosi del ginocchio a causa di un uso eccessivo.

Evaluation of nutritional suitability and tolerability of a Human Milk Oligosaccharide (HMO) Mix Infant Formula for term infants.

Studio osservazionale basato sull’analisi di almeno 1000 casi di artrite idiopatica giovanile (AIG) e mira a rivedere i criteri di classificazione dell’International League Against Rheumatism (ILAR) per AIG.

The primary clinical objective of this study is to establish the Optimal Biologic Dose (OBD) of losartan in 30 children aged 8-17 years with OI. Moreover, it aims to determine the changes in proxy efficacy outcomes of bone (mass, architecture and strength) and muscle (strength), and determine changes in quality of life using a validated disease-specific tool.

Studio open-label, randomizzato, multicentrico e controllato per valutare farmacocinetica, efficacia e sicurezza del meropenem in confronto alla terapia antibiotica per neonati e bambini sotto i tre mesi di età curati in unità di terapia intensiva neonatale (UTIN) per la sepsi ad insorgenza tardiva

Studio osservazionale open label e multicentrico per valutare la farmacocinetica e la sicurezza del meropenem nei neonati e nei bambini al di sotto dei tre mesi con meningite batterica ammessi alle UTIN

Multi-centre randomised open label phase II b study to compare the efficacy, safety and pharmacokinetics (PK) of an optimised dosing to a standard dosing regimen of vancomycin in neonates and infants aged less than 90 days with late onset bacterial sepsis known or suspected to be caused by Gram-positive microorganisms. The study is expected to start on 1st June 2016 and to enrol 300 patients.

Multi-centre randomized clinical trial to compare the safety and efficacy of Deferasirox and Deferiprone administrated in sequential mode versus Deferasirox or Deferiprone in monotherapy in patients affected by Thalassemia Major.

A Phase 2/3 multicentre, open-label, randomised study evaluating safety and antiviral effect of elvitegravir (EVG) administered with darunavir/ritonavir (DRV/r) compared to current standard antiretroviral therapy in HIV-1 infected, virologically suppressed paediatric participants . The study is expected to enroll 300 HIV-1 infected children aged 6 to < 18 years from Western and Eastern Europe, South Africa, Thailand, Uganda and Latin America.

A randomised trial of dolutegravir (DTG)-based antiretroviral therapy vs. standard of care (SOC) in children with HIV infection starting firstline or switching to second-line ART. The study is expected to enroll 700 HIV-1 infected children trial to evaluate the efficacy and safety of once daily DTG-based ART.

A prospective, double blind, randomised, 24 month study to assess the effect of prebiotic Galacto-oligosaccharide/polydextrose (GOS/PDX) supplemented formula compared with standard formula in preventing and modifying the history of allergy and acute infections in infants at risk of atopy.

Studio pragmatico, multicentrico, randomizzato, in aperto per confrontare l’efficacia e la sicurezza dell’interferone beta-1a (IFN beta-1a) settimanale i.m. e glatiramer-acetato (GA) in pazienti pediatrici affetti da sclerosi multipla

A randomized phase II/III trial of doxycycline (versus standard supportive therapy) aimed at establishing whether the addition of the antibiotic doxycycline to anti-plasma cell therapy can reduce early mortality in newly-diagnosed patients with cardiac AL amyloidosis.

A phase 2/3 multicentre, open-label, randomised study aimed at evaluating the safety and antiviral effect of once daily integrase inhibitor administered with darunavir/ritonavir (DRV/r) compared to the current standard antiretroviral therapy in HIV-1 infected, virologically suppressed paediatric participants.

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A multi-centre, randomised, single blind phase II trial to evaluate the pharmacokinetics and PKPD relationship of trazodone after single and repeated oral doses in children from 2 to ≤17 years of age, suffering from insomnia, with autism, intellectual disability or attention deficit hyperactivity disorder (ADHD).

STUDI NON INTERVENTISTICI

Studio osservazionale di sicurezza a lungo termine per valutare la natura e l’incidenza degli effetti avversi derivanti dal trattamento con deferiprone in bambini e ragazzi affetti da beta-talassemia major di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni

Qualità della vita, soddisfazione del paziente e costi della malattia in pazienti affetti da β-talassemia major sottoposti a trattamento di chelazione del ferro (HTA-Thal, “Inter-regional Network for Thalassaemia: HTA for the diagnostic and therapeutic intervention for iron overload”).

Quality evaluation of the informative booklets for patients involved in the DEEP-2 trial (QuBo). The aim of the study is to investigate the quality of the informative material addressed to paediatric patients involved in the DEEP-2 study, in order to evaluate the level of comprehension and the likeability of the informative documents for paediatric patients. Particularly, QuBo foresees the administration of an age-tailored structured questionnaire to directly collect the children’s and adolescents’ opinion on the DEEP-2 informative material.

Valutazione della qualità dei libretti informativi per i pazienti coinvolti nello studio DEEP-2 (QuBo). Lo scopo è studiare la qualità del materiale informativo indirizzato ai pazienti pediatrici coinvolti nello studio DEEP-2, al fine di valutare il livello di comprensione e di gradimento dei documenti informativi. In particolare, QuBo prevede la somministrazione di un questionario strutturato a seconda dell’età per raccogliere direttamente l’opinione dei bambini e degli adolescenti sul materiale informativo DEEP-2.

ALTRI STUDI

ALTRI STUDI

Population pharmacokinetics meta-analysis based on all available published studies and data collected during clinical practice to determine the optimised dosage regimen of vancomycin to be used in children less than 3 months of age.

Model-based bridging of clinical data for children from 3 months to < 3 years to simulate PK/PD, clinical efficacy and safety data of gabapentin in children from 3 years to less than 18 years of age in chronic pain.

A systematic review analysing the methods of treatment of sepsis and the factors causing antibiotic resistance in neonatal population is ongoing. The review is focused on the situation in five major European countries and results will been soon provided to the customer (Chiesi Farmaceutici SpA).

ANALISI FARMACO-ECONOMICHE

ANALISI FARMACO-ECONOMICHE

A pharmacoeconomic and HTA evaluation on the use of deferiprone formulation in paediatrics aimed to guide the inclusion of the drug in the current Protocol and Guidelines.

A market analysis aimed to determine the share of paediatric patients that could be treated with clonidine for sedation including possible competitors and potential profitability.

A HTA report including a cost/benefit evaluation aimed to guide the implementation of clinical recommendations for the use of gabapentin as monotherapy and/or add-on therapy.