Risultati preliminari dall’incontro di chiusura del progetto DEEP

Risultati preliminari dall’incontro di chiusura del progetto DEEP

DEEP (DEferiprone Evaluations in paediatrics), un progetto europeo di 6 anni (FP7) coordinato dal CVBF che ha messo insieme 23 centri clinici europei e non europei, partners scientifici provenienti da molti paesi europei e un  gruppo farmaceutico canadese, è giunto al termine e ha presentato i risultati preliminari durante l’incontro tenutosi a Milano il 28 febbraio – 1 marzo 2018.

Il progetto DEEP è stato sviluppato con lo scopo specifico di implementare le informazioni esistenti sull’uso del deferiprone nei pazienti pediatrici, colmando così la mancanza di dati e fornendo un valido supporto all’uso del farmaco in questa classe di età. L’obiettivo del progetto è di fornire informazioni sulla farmacocinetica (PK) del deferiprone nei bambini, di valutarne la sicurezza attraverso uno studio osservazionale a lungo termine e di fornire nuovi dati comparativi di efficaci e sicurezza al fine di richiedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di una nuova formulazione liquida del farmaco, prodotta per l’utilizzo specifico nella popolazione pediatrica.

Durante i sei anni di progetto sono stati sviluppati 3 studi, DEEP-1 (PK), DEEP-2 (efficacia e sicurezza) and DEEP-3 (sicurezza a lungo termine).

DEEP-1 è uno studio sperimentale e di modelling, multi-centrico per la valutazione della farmacocinetica del deferiprone dopo singola somministrazione per via orale in pazienti al di sotto dei 6 anni affetti da emoglobinopatie trasfusione-dipendenti (NCT01740713, clinicaltrials.gov). Lo studio si è concluso nel 2014, fornendo evidenze scientifiche dell’efficacia del dosaggio pro Kilo del deferiprone, già usato per gli adulti e per i bambini più grandi, anche nei bambini più piccoli. Questi risultati hanno permesso di iniziare a reclutare bambini al di sotto dei 6 anni nello studio DEEP-2 – studio di sicurezza ed efficacia.

DEEP-2 è uno studio clinico multicentrico di fase 3, randomizzato, in aperto, controllato, di non inferiorità, per valutare l’efficacia, in termini di cambiamenti nel livello di ferritina sierica e sovraccarico cardiaco di ferro, del deferiprone in confronto al deferasirox in pazienti pediatrici affetti da emoglobinopatie, che richiedono trasfusioni croniche e terapia chelante (NCT01825512, clinicaltrials.gov). Durante lo studio sono stati reclutati 393 pazienti randomizzati con la prima visita del primo paziente (FVFP) a gennaio 2015 e l’ultima visita dell’ultimo paziente (LVLP) a settembre 2017.

DEEP-3 è uno studio osservazionale di sicurezza a lungo termine per valutare la natura e l’incidenza degli effetti avversi derivanti dal trattamento con deferiprone in bambini e ragazzi affetti da beta-talassemia major. Lo studio, iniziato nel 2013 e conclusosi ad ottobre 2015 con 297 pazienti arruolati, ha confermato in bambini e ragazzi lo stesso profilo di sicurezza del deferiprone osservato negli adulti.

Inoltre, l’incontro è stato organizzato in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2018, promossa da EURORDIS, per sensibilizzare l’opinione pubblica e le autorità sul tema delle malattie rare e del loro impatto sulla vita dei pazienti. La Giornata delle Malattie Rare si è svolta ogni anno dal 2008, per spingere ricercatori, università, studenti, aziende, autorità e medici a fare più ricerca e per renderli consapevoli dell’importanza della ricerca nel campo delle malattie rare.

Il consorzio DEEP considera la promozione e il coordinamento della ricerca come estremamente importanti per il sistema sanitario, e in particolare per le Malattie Rare, dal momento che rappresentano gli strumenti per accelerare il raggiungimento di fondamentali obiettivi nella ricerca a beneficio dei pazienti.

2018-03-09T15:38:34+00:00 09/03/2018|Categories: News|