DEEP – DEferiprone Evaluation in Paediatrics

DEEP – DEferiprone Evaluation in Paediatrics 2018-11-27T09:51:12+00:00

eu project logoSito

www.deepproject.eu

Ruolo CVBF

Coordinatore

Descrizione

Il progetto DEEP ha avuto come obiettivo lo sviluppo di una nuova formulazione di deferiprone per il trattamento del sovraccarico di ferro, destinata a pazienti pediatrici affetti da anemie congenite quali la β-talassemia major, la cosiddetta “anemia mediterranea”, e l’anemia a cellule falciformi (SCD) che necessitano di terapia trasfusionale cronica.

In particolare il progetto prevede lo sviluppo della nuova formulazione (sciroppo) e la conduzione di 3 studi volti a valutarne la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza in questa popolazione di pazienti in accordo al piano di sviluppo pediatrico (PIP) approvato dal comitato pediatrico dell’Agenzia Europea del farmaco (EMA).

Attraverso l’arruolamento di più di 700 pazienti pediatrici (totale arruolato tra gli studi DEEP-1, DEEP-2 e DEEP-3), il progetto ha fornito evidenze a supporto dell’uso di DFP nei pazienti pediatrici. Sulla base di questi risultati, l’autorizzazione all’Immissione in Commercio per Uso Pediatrico (PUMA) della nuova formulazione di deferiprone sarà sottomessa nei prossimi mesi da parte di ApoPharma Inc., che ha anche fornito supporto economico per il proseguimento del progetto.

Nel corso del progetto è stata prestata particolare attenzione allo sviluppo di strumenti informativi destinati specificatamente ai bambini coinvolti negli studi e adattati alle diverse età pediatriche.

Fondi

Settimo Programma Quadro, Commissione Europea

Budget

8,1 milioni di euro

Contributo UE

5,3 milioni di euro

Periodo

2011-2016

Partner

(1) Consorzio per le Valutazioni Biologiche e Farmacologiche, Italia; (2) Universiteit Leiden, Olanda; (3) Azienda Ospedaliera Cardarelli, Italia; (4) National and Kapodistrian University of Athens, Grecia; (5) University Hospital Center “Mother Teresa” – National hemoglobinopathies Center, Albania; (6) Cypriot Ministry of Health, Cipro; (7) Cairo University, Egitto; (8) ApoPharma INC, Canada; (9) Fondazione Italiana Leonardo Giambrone per la guarigione della Thalassemia, Italia; (10) Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti “Villa Sofia-Cervello”, Italia; (11) Azienda Ospedaliera di Padova, Italia; (12) Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari, Italia; (13) APOTEX INC, Canada; (14) Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus, Italia; (15) Universitätsklinikum Erlangen, Germania; (16) Centre National de Greffe de Moelle Osseuse, Tunisia.