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Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche è coinvolto in “conect4children” (collaborative network for European clinical trials for children) (c4c), un progetto che ha l’obiettivo di implementare e testare un network di collaborazione per i trial clinici pediatrici europei. Nell’ambito del progetto, quattro trial clinici no-profit sono stati selezionati e saranno finanziati. Il CVBF parteciperà a due nuovi studi pediatrici no-profit finanziati nell'ambito di "conect4children e sarà responsabile delle attività di CRO. Il primo studio cASPerCF (Prospective validation and clinical evaluation of a new posaconazole dosing regimen for children and adolescents with cystic fibrosis and Aspergillus infection) intende fornire una validazione prospettica e una valutazione clinica della sicurezza e dell'efficacia di un nuovo regime posologico del Posaconazolo in bambini e adolescenti affetti da fibrosi cistica e infezione da Aspergillus. CVBF sarà responsabile delle attività di monitoraggio e gestione dei dati. Il secondo studio MOI (Matrix-directed therapy in children with osteogenesis imperfecta) ha lo scopo di stabilire la Dose Biologica Ottimale (OBD) di Losartan in 30 bambini di età compresa tra 8 e 17 anni affetti con OI (terapia Matrice-diretta nei bambini con osteogenesi imperfetta) e determinare gli effetti nell'osso (massa, architettura e forza) e muscolo (forza), nonchè determinare i cambiamenti nella qualità della vita utilizzando uno strumento validato malattia-specifico. CVBF si occuperà delle attività di monitoraggio e archiviazione. Per questo motivo, CVBF ha aperto una nuova posizione per CRA esperti, in tutta Europa, per condurre attività di monitoraggio nell’ambito dei suddetti studi. Questo il link per candidarsi.

Nell'ambito di EPTRI (European Paediatric Translational Research Infrastructure), un progetto coordinato dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche e finanziato nell'ambito del programma H2020-INFRADEV-01-2017, è stato lanciato un invito a presentare candidature per l’implementazione di studi pediatrici di fattibilità. EPTRI nasce dalla necessità di trovare risposte alla grave mancanza di farmaci per bambini nell'UE e nel mondo e mira a creare il quadro per una nuova infrastruttura di ricerca (RI) destinata a migliorare la ricerca pediatrica basata sull’innovazione tecnologica dalle prime fasi di scoperta dei farmaci fino alla traduzione nella ricerca clinica e nell'uso pediatrico dei farmaci.  Poiché EPTRI è uno studio di progettazione, la richiesta di studi di fattibilità è finalizzata a testare il processo, l'interesse scientifico, la disponibilità dei servizi richiesti e le strutture necessarie per condurre la ricerca pediatrica nelle aree di competenza di EPTRI. Tutte le proposte saranno valutate da un Comitato Consultivo che verificherà se: la proposta soddisfa la missione e le capacità EPTRI; la proposta dovrebbe essere completata entro la fine del progetto ID-EPTRI; i contenuti scientifici sono rilevanti; i servizi e le strutture all'interno di EPTRI sono disponibili per eseguire il lavoro. Il bando rimarrà aperto fino al 15 luglio. Ulteriori informazioni sul progetto sono disponibili sul sito ufficiale di EPTRI.

Il 13 e il 16 giugno 2019, si è tenuto ad Amsterdam il 24 ° Congresso dell'Associazione ematologica europea, che ha riunito oltre 12000 esperti di ematologia di tutto il mondo. Durante l'incontro, sono stati presentati dal principal investigator dello studio, il Professor Antonis Kattamis del Dipartimento di Pediatria della National and Kapodistriam University di Atene, anche i risultati preliminari dello studio DEEP-2, uno studio multicentrico, randomizzato, di non inferiorità, che confronta l'efficacia del deferiprone (DFP) in pazienti pediatrici affetti da emoglobinopatie trasfusione-dipendenti. Il trial è uno degli studi previsti nell'ambito di DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatric), un progetto europeo di 6 anni finanziato dal 7 ° Programma Quadro per la Ricerca e lo Sviluppo Tecnologico dell'Unione Europea, coordinato dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Famacologiche che ha l’obiettivo di valutare l'efficacia e la sicurezza del deferiprone (DFP) (uno dei primi chelanti del ferro orali sviluppati in Europa) nei bambini affetti da emiclobinopatie β-thalaessemia maggiore e altre emoglobinopatie trasfusione-dipendente. Lo studio DEEP-2 ha fornito prove a sostegno dell'uso di DFP in pazienti pediatrici, tali evidenze sono state presentate al Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia, che è stata l'occasione per condividere gli ultimi risultati in termini di diagnosi e gestione dei pazienti con disturbi ematologici, nonché di ricerca di base all’avanguardia, traslazionale e clinica. L'ampio programma congressuale comprendeva oltre 400 sessioni di presentazioni, abstract e sessioni sponsorizzate dai partner industriali dell'EHA. Per maggiori informazioni, è disponibile il report finale del Congresso.

Il 16 maggio 2019 si è svolto a Roma, presso la Sala Igea della Treccani l’evento conclusivo del progetto “Consultazione sulla partecipazione civica in sanità”, promosso da Cittadinanzattiva con il contributo non condizionante di Novartis. Il processo di consultazione, che si è svolto il 30 e il 31 gennaio 2019 presso la Luiss EnLabs, ha coinvolto 100 stakeholder della salute e si è tradotto nello sviluppo di un Documento finale diffuso online e presentato durante l’evento del 16 maggio. Il risultato di questo lavoro è stata la condivisione di una “Matrice per la qualità delle pratiche partecipative” che partendo dall’individuazione dei rischi e delle opportune azioni per minimizzarli, si propone di diventare uno strumento utile per le istituzioni per improntare le pratiche partecipative nelle politiche sanitarie pubbliche e garantire un effettivo ed efficace coinvolgimento dei cittadini. Alla stesura del documento hanno lavorato molteplici esperti, tra cui rappresentanti di istituzioni pubbliche e operatori del mondo sanitario, studiosi, esperti e cittadini. Tra i collaboratori anche Mariangela Lupo, Team Leader di KIDS Bari, primo YPAG (Young Persons Advisory Group) italiano, e Antonio Di Pietro, uno dei giovani membri di KIDS Bari, che insieme al team di esperti a gennaio hanno revisionato e sviluppato il documento, fornendo spunti utili per l’analisi delle pratiche partecipative in sanità, come per esempio la necessità di favorire e garantire la continua e adeguata formazione del personale su competenze trasversali. A questo proposito il documento segnala la disponibiltà del corso e-learning “ICH-Good Clinical Practice (GCP)”, promosso dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche e pensato per fornire una guida per tutti coloro che sono coinvolti nella ricerca clinica e nei trial clinici. Allo stesso modo, il coinvolgimento dei pazienti e in particolare dei ragazzi [...]

Nuove posizioni sono ora aperte in tutta Europa per CRA esperti, per lo svolgimento di attività di monitoraggio nell'ambito di due studi pediatrici internazionali. Per inviare la domanda clicca qui.

Il 20 aprile 2019 si è svolto a Kiev l'evento di formazione "CRGroupe Academy", organizzato da Carpathian research Group (Ucraina). Donato Bonifazi, Amministratore Delegato del Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF), ha partecipato all'evento in qualità di relatore, fornendo un’ampia panoramica sulle Linee Guida Internazionali ICH Good Clinical Practice (GCP). Sono stati illustrati i principi base delle GCP e le principali responsabilità degli investigatori che sono chiamati ad occuparsi della gestione dei trial clinici. La discussione si è concentrata principalmente sulle informazioni fornite nel capitolo 4 delle linee guida ICH-GCP, che descrivono i principali compiti e procedure che ogni investigatore deve gestire. Particolare attenzione è stata dedicata all'aspetto pediatrico e alle procedure di coinvolgimento dei pazienti nella ricerca clinica. Con sede in Ucraina, Carpathian Research Group LLC è una CRO (Clinical Research Organisation) che supporta un’ampia gamma di attività di ricerca e sviluppo per l’industria biofarmaceutica e dei dispositivi medici in Ucraina e nei paesi limitrofi. Per maggiori informazioni, clicca qui.

Anche quest'anno l'8 maggio 2019 sarà celebrata la Giornata internazionale della talassemia, con lo scopo di sensibilizzare la comunità e supportare tutti i pazienti affetti da questa patologia e le loro famiglie. Infatti, nonostante i progressi raggiunti negli ultimi decenni, per milioni di persone affette da talassemia l'accesso fisico o finanziario a servizi sanitari di qualità gratuiti è ancora difficile. In occasione di questo evento, la Thalassemia International Federation (TIF) ha organizzato 3 concorsi online (una sfida video, un concorso fotografico e una gara di racconti), invitando la comunità mondiale della talassemia a inviare video, storie e fotografie (o collage). La Giornata internazionale della talassemia 2019 sarà l'occasione per discutere anche l'importanza degli studi ad hoc sulle popolazioni pediatriche per lo sviluppo di farmaci specifici per i bambini affetti da talassemia. Il Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF), come coordinatore di DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatrics), sostiene fortemente questa iniziativa e continua ad essere proattiva nel promuovere la ricerca nel campo della talassemia. DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatrics) è stato un progetto europeo di 6 anni finanziato dal 7 ° Programma Quadro Europeo per la Ricerca e lo Sviluppo Tecnologico, con lo scopo di studiare l'efficacia e la sicurezza del deferiprone (il primo chelante del ferro orale sviluppato in Europa) nei bambini affetti da β-thalaessemia maggiore e altre emoglobinopatie trasfusione-dipendenti. In particolare, il Progetto ha incluso tre studi volti a valutare la farmacocinetica (studio DEEP-1), l'efficacia / sicurezza (studio DEEP-2) e la sicurezza a lungo termine (studio DEEP-3) del deferiprone in questa specifica popolazione di pazienti, in conformità con il Piano di indagine pediatrica (PIP) approvato dal comitato pediatrico EMA (PDCO). Le attività di ricerca hanno coinvolto 16 partner europei e non europei (tra [...]

Un capitolo dedicato alle prospettive future relative alla scoperta e sviluppo di farmaci pediatrici, scritto dagli esperti del Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF) e TEDDY – European Network of Excellence, Angelica Intini, Donato Bonifazi e Giovanni Migliaccio, è stato appena pubblicato on-line e sarà incluso nel libro "Drug Discovery and Development - New Advances", pubblicato da IntechOpen, uno dei principali editori open access al mondo. Il capitolo, intitolato "Le nuove sfide e frontiere nella scoperta e nello sviluppo di farmaci pediatrici", offre una panoramica sull’ampio percorso di scoperta e sviluppo di farmaci per bambini e mette in evidenza le sfide e le nuove frontiere di ciascuna fase di questo processo,  dalla scoperta allo sviluppo preclinico e clinico, inoltre fornisce cenni sulle modalità di scoperta e l’importanza di biomarcatori pediatrici, sulla formulazione dei farmaci più adatta all'età pediatrica, sulla gravidanza e sulla farmacologia perinatale e sui modelli farmacologici in silico. La scoperta e lo sviluppo dei farmaci rappresenta un lungo processo che inizia con l'identificazione di nuove molecole target (fase di scoperta), passando attraverso studi su microrganismi e animali (sviluppo preclinico) e infine testando i nuovi farmaci nella popolazione target (sviluppo clinico) per portarli al mercato (autorizzazione e commercializzazione). Come sottolineato dagli autori, i pediatri somministrano regolarmente farmaci "off-label" (farmaco non specificamente approvato per l'uso nei bambini), sebbene sia noto che i bambini rispondono ai farmaci in modo molto diverso rispetto agli adulti in termini di sicurezza ed efficacia, questo spiega perché un nuovo farmaco destinato ai pazienti pediatrici dovrebbe essere specificamente testato nei bambini stessi in studi clinici controllati. La mancanza di disponibilità di farmaci adeguati per i bambini può essere ricondotta a ragioni etiche, pratiche ed economiche. Molte iniziative sono state intraprese [...]

Le iscrizioni sono ancora aperte per il nuovo webinar di EUCROF "Anonimizzazione dei dati e pseudonimizzazione in accordo con il nuovo GDPR" che si terrà il 17 aprile 2019. Il webinar descriverà le tecniche di pseudonimizzazione e anonimizzazione, in particolare per i dati dei trial clinici, e come queste si adattano all'interno del nuovo quadro normativo GDPR. Molte organizzazioni stanno cercando di sfruttare al meglio i propri dati per migliorare i propri prodotti e servizi, nonché offrirne di nuovi e ottimizzare le proprie operazioni interne. Con il regolamento generale sulla protezione dei dati (GDPR) in vigore, queste organizzazioni devono determinare la base legale per tali attività. Le tecniche di deidentificazione, come la pseudonimizzazione e l'anonimizzazione, possono avere un ruolo importante nel facilitare tali usi secondari e nella divulgazione di dati. Il webinar sarà tenuto da Khaled El Emam Founder, General Manager e Presidente della Privacy Analytics, ed è organizzato nell’ambito del working group Events & Training di EUCROF. Questo gruppo di lavoro  è stato creato con l’obiettivo di promuovere la formazione e dare seguito alla vocazione educativa di tutte le attività offerte da EUCROF ai suoi associati e soggetti esterni. Donato Bonifazi, Amministratore Delegato del Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche, è stato nominato coordinatore di questo nuovo gruppo di lavoro, che intende svolgere attività volte alla promozione di relazioni oltre i confini dell’organizzazione e in grado di fornire allo staff l’opportunità di sviluppare competenze e crescere professionalmente. Ulteriori informazioni e registrazione al webinar sono disponibili qui.