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Nell’ambito del progetto EPTRI (European Paediatric Translational Research Infrastructure), sarà condotta un’indagine mirata a raccogliere informazioni sull’esperienza dei bambini (e dei loro genitori) in merito all’uso di dispositivi medici per assumere farmaci. Il questionario è stato sviluppato utilizzando un linguaggio adatto ad un pubblico non esperto e di minori e per questo è stato revisionato dai membri degli YPAG (Young Persons Advisory Groups) di Italia, Albania e Spagna, rispettivamente KIDS Bari, KIDS Albania and KIDS Barcelona. A volte i genitori o i loro figli, infatti, devono usare uno strumento o un "dispositivo" per assumere un medicinale, ad es. uno speciale misurino o un " puffer" (inalatore) ed è importante che questi dispositivi siano utilizzati correttamente per assicurarsi che venga presa la dose corretta di medicinale. Lo scopo del sondaggio è di studiare quali dispositivi solitamente vengono utilizzati dai bambini o dai loro genitori e quanto sono facili da gestire, con l’obiettivo di trovare modi e dispositivi ancora più semplici da usare. Il sondaggio è rivolto a ragazzi e ragazze dai 10 ai 18 anni e ai loro genitori. Il questionario richiederà circa 10-15 minuti ed è disponibile in quattro lingue: inglese, italiano, albanese e spagnolo. Albanese: Paediatric Device Survey Albania   Italiano: Paediatric Device Survey Italy Spagnolo: Paediatric Device Survey Spain Inglese: Paediatric Device Survey English

Il 17 giugno 2020 alle ore 11:00, il Centro Studi e Ricerche per il Mezzogiorno (SRM), collegato al Gruppo Intesa Sanpaolo e in collaborazione con Farmindustria- Associazione delle imprese del farmaco hanno organizzato il webinar “La forza dell’innovazione per il rilancio del Mezzogiorno. La filiera farmaceutica di fronte alla sfida del Covid-19”. Il webinar fornirà l’occasione di affrontare i temi della formazione, della ricerca, dell’innovazione e del valore industriale come fattori di competitività necessari per guidare il rilancio economico. L’evento prevederà l’intervento del Ministro dell’Università e Ricerca, Gaetano Manfredi. Un focus particolare sarà tenuto sulla filiera farmaceutica, che rappresenta uno dei settori che potrà trainare il recupero dell’Italia dopo la pandemia. Dati, analisi e nuovi scenari economici saranno presentati da SRM, che illustrerà i risultati dello studio sulla filiera farmaceutica di fronte alla sfida del Covid-19. A questo link è possibile registrarsi al webinar.

L’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha pubblicato una guida per i produttori di farmaci e le compagnie farmaceutiche per aiutarli a velocizzare il processo di sviluppo e approvazione di farmaci e vaccini per il COVID-19. La guida inoltre fornisce indicazioni su come dovrebbero affrontare le sfide normative derivanti dalla pandemia. L'obiettivo generale è quello di accelerare e semplificare le procedure per lo sviluppo di trattamenti e vaccini COVID-19, fornendo una guida in ogni fase del percorso normativo e assicurando che vengano fornite prove solide sull'efficacia, la sicurezza e la qualità che supporteranno le decisioni scientifiche e normative. L'EMA incoraggia la comunità scientifica e le aziende a unire gli sforzi in questo senso e li invita a contattare l'EMA al più presto per discutere le loro strategie d’azione. La linea guida è disponibile a questo link.

La Giornata internazionale dei trial clinici è una ricorrenza annuale, tenuta il 20 maggio di ogni anno dal 2005 per commemorare il giorno in cui James Lind iniziò la sua famosa sperimentazione per lo scorbuto. L'obiettivo è creare un’occasione focale per eventi di comunicazione internazionali, incontri, dibattiti e promozione della ricerca clinica. Quest'anno, in occasione dell'evento, il team di comunicazione di conect4children (collaborative network for European clinical trials for children) (c4c) ha condiviso una breve presentazione (disponibile qui) sul perché gli studi clinici pediatrici sono essenziali per garantire che i bambini ricevano un trattamento adeguato, sicuro e cure efficaci e come conect4children sta affrontando le complessità e le sfide che ciò comporta. I dati presentati nel flyer sono stati forniti dal Report della Commissione al Parlamento Europeo e al Consiglio COM(2017) 626 “State of Paediatric Medicines in the EU – 10 years of the EU Paediatric Regulation e dal Report 2018 dell’ European Paediatric Medicines Database (EPMD) gestito da TEDDY European Network of Excellence for Paediatric Research Lo European Paediatric Medicines Database è stato istituito da TEDDY nel 2007 con l'obiettivo di creare una fonte di informazioni pan-europea armonizzata, integrata e affidabile. I dati contenuti in questo database sono la base per analizzare lo "stato dell'arte" dei medicinali pediatrici innovativi autorizzati dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) dall’ottobre 1995. Ulteriori informazioni sono disponibili a questo link.

La pandemia di Covid-19 rappresenta una sfida senza precedenti per i Governi e per i loro sistemi sanitari ed economici, che stanno lavorando duramente per sviluppare gli strumenti legislativi adeguati per far fronte all'emergenza. Ciò si traduce in un'eterogeneità delle disposizioni e dei regolamenti nei diversi Stati, sebbene l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) rilasci periodicamente raccomandazioni e linee guida sulla gestione delle emergenze. In particolare, le autorità dell'UE hanno pubblicato una guida dedicata agli Sponsors su come gestire gli studi clinici durante l’epidemia da CODIV-19 (Guidance to sponsors on how to manage clinical trials during the COVID-19 pandemic). Tuttavia, ogni Stato Europeo ha fornito indicazioni su questo aspetto. Al fine di avere una visione d'insieme del panorama normativo differente tra i diversi Paesi europei, EUCROF (Federazione europea delle CRO) ha pubblicato un archivio sui regolamenti e le raccomandazioni dell'EMA e delle autorità europee. Tale risorsa, disponibile a questo link, fornisce una panoramica delle linee guida e delle informazioni pubblicate dalle Autorità Regolatorie degli Stati Membri Europei in merito allo svolgimento di studi clinici durante l'attuale emergenza COVID-19. L'elenco può subire modifiche in base agli sviluppi dell’emergenza e all'aggiornamento delle normative di ciascun Paese, pertanto si consiglia di controllare sempre sui siti officiali delle Agenzie nazionali.

Siamo lieti di informarvi che lo studio "Valutazione di efficacia e sicurezza del deferiprone in confronto al deferasirox in pazienti pediatrici affetti da emoglobinopatie trasfusione-dipendenti: un trial multicentrico, randomizzato, in aperto, di non inferiorità, di fase III (DEEP-2)” studio multicentrico, randomizzato, open label, di non inferiorità, di fase III, è stato accettato per la pubblicazione sulla rivista scientifica The Lancet Hematology Journal. DEEP-2 ha l’obiettivo di confrontare per la prima volta l'efficacia del deferiprone (DFP) rispetto al deferasirox (DFX) nei pazienti pediatrici di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni, affetti da emoglobinopatie ereditarie. Complessivamente 393 pazienti sono stati randomizzati tra il 17 marzo 2014 e il 16 giugno 2016 e lo studio ha coinvolto un totale di 23 centri: Italia (12), Egitto (3), Grecia (1), Albania (2), Cipro (1) , Tunisia (1), Regno Unito (3). DEEP-2 è uno dei tre studi previsti nel progetto DEEP (DEferiprone Evaluation in Paediatrics), un progetto europeo di 6 anni (FP7) coordinato dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF). Il Progetto DEEP è stato sviluppato con l'intento specifico di integrare le informazioni esistenti sull'uso del deferiprone nei pazienti pediatrici, facendo fronte così alla mancanza di informazioni e fornendo un valido supporto all'uso del farmaco in questa classe di età. Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito ufficiale del progetto DEEP.

Sei interessato alla scoperta di farmaci pediatrici? Potresti trovare interessante il capitolo "Sfide e nuove frontiere nella scoperta e nello sviluppo di farmaci pediatrici" che è stato incluso nel libro "Scoperta e sviluppo del farmaco - Nuovi progressi" pubblicato su IntechOpen Journal. In questo capitolo, gli autori Angelica Intini, Donato Bonifazi e Giovanni Migliaccio di CVBF, hanno fornito una panoramica sul processo di scoperta e sviluppo di farmaci per i bambini, evidenziando le sfide e le nuove frontiere di ogni fase dalla scoperta allo sviluppo preclinico e clinico. La scoperta di nuovi farmaci e i progressi fatti negli ultimi decenni hanno permesso di trovare un trattamento terapeutico per molte patologie. Tuttavia, troppo spesso, tali progressi non riguardano la popolazione pediatrica poiché la maggior parte dei nuovi farmaci sono scoperti e sviluppati per la popolazione adulta. Strategie di ricerca future nel campo della pediatria sono state menzionate nel capitolo e riguardano i settori dei biomarcatori pediatrici, della formulazione appropriata per bambini, della gravidanza e della farmacologia perinatale nonché studi in silico. Il capitolo è disponibile a questo link.

Il 16 e 17 marzo 2020 è stato avviato il nuovo progetto Sharing Good practices for Brain Education in Europe - Share4Brain. Alla luce dell'emergenza del COVID-19, il Kick-off meeting del progetto (KoM) si è tenuto in teleconferenza, in occasione dell'International Brain Awareness Week (BAW2020) e ha avuto l’obiettivo di discutere le attività future e le strategie per implementare il progetto nei prossimi due anni. "Share4Brain" è un progetto Erasmus +, che coinvolge organizzazioni e istituzioni dal Belgio (Belgian Brain Council), Grecia (Greek Carers Network EPIONI e National and Kapodistrian University of Athens), Italia (CVBF), Serbia (Serbian Brain Council) e Spagna (Spanish Brain Council). Il progetto intende seguire l'esempio dei paesi europei portando insieme pazienti, caregiver, ricercatori nelle neuroscienze, clinici a livello nazionale e fornendo loro le capacità e le conoscenze necessarie per promuovere la ricerca in questo ambito e aumentare la consapevolezza dell'impatto sociale dei disturbi cerebrali. I rappresentanti dei gruppi di cui sopra si incontreranno in più occasioni durante il progetto al fine di condividere le buone pratiche, scambiare prospettive future su strategie di difesa efficaci e imparare come interagire con le autorità a livello nazionale ed europeo. CVBF sarà coinvolto nella realizzazione di attività di formazione e condivisione di buone pratiche attraverso seminari e translational meeting. Ad ottobre 2021, in occasione del World Brain Day, CVBF organizzerà a Bari l'incontro finale del progetto. Un comunicato stampa in merito al Kick-off meeting è disponibile a questo link. Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito ufficiale del progetto.

La Fondazione Città della Speranza - Onlus ha finanziato il progetto "SYNERGY. Toward extracellular vesicle-based therapeutics for the treatment of bronchopulmonary dysplasia". Il progetto, avviato nel 2019, mira a colmare le lacune precliniche necessarie per consentire l'uso clinico delle vescicole extracellulari (EV) per il trattamento della displasia broncopolmonare (BPD). In particolare, il progetto, che dura due anni, intende concentrarsi sull'identificazione dei target cellulari delle EV, sull'identificazione dei meccanismi che mediano l'effetto antinfiammatorio delle EV e sulla validazione in vivo del trattamento terapeutico. Inoltre, verrà eseguita un’analisi metabolomica per la selezione di biomarcatori che predicono lo sviluppo della BPD, per consentire un'adeguata selezione di pazienti che richiedono un intervento specifico. Infine, è prevista la preparazione di un Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD) per la sottomissione alle autorità regolatorie, aprendo la strada a uno studio diretto. CVBF fornirà supporto regolatorio e guiderà la preparazione dell'IMPD. La traduzione clinica del progetto è supportata dalla produzione di clinical-grade EVs in una struttura GMP.

SAIL è uno studio osservazionale per valutare l'efficacia, la sicurezza e i modelli di prescrizione e utilizzo di un anticorpo monoclonale in pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave candidati per la terapia sistemica. La psoriasi colpisce circa 7,8 milioni di adulti in Europa e circa 125 milioni di persone in tutto il mondo. La psoriasi a placche si manifesta attraverso aree rosse e sollevate della pelle ricoperte da squame bianche che possono essere pruriginose e dolorose. CVBF è la CRO delegata per le attività di sottomissione e di monitoraggio di 8 siti clinici italiani che saranno autorizzati nei prossimi mesi.